美国氨基酸保健品
全球首批!首个直接注入大脑的基因疗法上市
原创 药明康德 药明康德 2022-07-21 07:10 发表于美国
今日,PTC Therapeutics公司宣布,欧盟委员会批准基因疗法Upstaza(eladocagene exuparvovec)上市。用于治疗18个月以上芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)患者。这是一种影响大脑的罕见遗传疾病。新闻稿指出,这是直接注入大脑的首款获批基因疗法,也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。
AADCD是一种致命的罕见遗传病,通常患者出生几个月内就会导致严重残疾和伤害,影响他们生活的方方面面。患者由于编码AADC酶的DDC基因出现变异,导致AADC酶功能缺失。
Upstaza是一款基于腺相关病毒2(AAV2)载体的基因疗法,携带正常的人类DDC基因。它旨在通过一次性治疗,将功能正常的DDC基因直接递送到大脑的壳核中,提高AADC酶的水平并恢复多巴胺的生产。
Upstaza的疗效和安全性特征在多个临床试验和同情用药项目中得到验证,首例患者在2010年接受治疗。在临床研究中,无法达到预期运动发育里程碑的患者早在接受治疗3个月后就能观察到具有临床意义的运动功能改善,这一转变持续到接受治疗后10年。此外,所有接受治疗的患者的认知能力得到改善。临床试验的结果已经在《细胞》旗下的Molecular Therapy上发表。
▲Upstaza显著提高多巴胺生产,并且改善患者多种功能指标(图片来源:参考资料[2])
“今日Upstaza获得欧盟委员会批准,无论是对于患者,PTC公司还是基因疗法领域,都非常重要。” PTC Therapeutics公司首席执行官Stuart W. Peltz博士说,“我们很高兴能够推动创新疗法上市,造福病患。Upstaza是改变AADCD患者疾病进程的首个获批疗法。我们已经准备好尽快将这一疗法带给患者。”
国外三聚氰胺事件
今天继续来聊一聊蛋白粉。
本文是索队的【补剂观察】系列之二,想回顾上一篇的可以看:
你以为蛋白粉里全是蛋白质?太天真了!——审视亦正亦邪的“添加剂”
回到正题,大家应该记得,2008年,国内发生了有名的三聚氰胺事件,后续对国产奶粉的销售造成了严重打击。
而在2014年的美国,当蛋白粉原料价格到达10年最高的时候,蛋白粉补剂也发生过类似的掺假事件——虽然掺入物的毒性可能不如三聚氰胺,但是影响也丝毫不差:
大概有7个畅销蛋白粉品牌被大众列入黑名单,其中body fortress品牌及其母公司,当时市值30亿美金的保健品巨头自然之宝(NBTY.inc)在加州被提起集体诉讼。欧美健身界专门为这个事件创造了个词组“amino spiking"(氨基酸加标)来形容这个现象。
随着现在蛋白粉原材料价格不断走高,索队感觉有必要给大家科普一下这个事件,在大家选择蛋白粉品牌前,给出一些提醒和建议。
什么是氨基酸加标
简单地来说,就是使用廉价氨基酸来冒充蛋白质含量。
以被起诉的body fortress 为例,产品标签上生成每份含有30克蛋白质,但实际测试表明,一旦去除蛋白质“掺入物”,每份乳清蛋白实际含量为21.5克。
为什么会出现这样的现象呢?
主要是现行的检测蛋白粉手段非常傻,只会靠含氮量推测蛋白质数量——商家只需要耍点小聪明,用特定的含氮物就可以伪造较高的含氮量。
比如精氨酸含氮量是乳清蛋白的3倍,肌酸的含氮量是乳清蛋白的1.5倍,前两者价格不到乳清蛋白的一半,再加上蛋白粉原料紧俏,价格不断上升……
——这时候,如果你是商家,你会放这便宜不占?
更糟糕的地方还不仅于此。
要知道,美国对于保健品行业的监管实际上非常松散。FDA在监管保健品的问题上,光吃饭不干事——只要吃不出毛病,这些欺骗消费者的制造商的产品在上市前是不太会受到审查的。
那必须说,像甘氨酸、牛磺酸这类价格低廉,味道又淡,吃了也不会中毒的氨基酸,就是最佳的蛋白质冒充物。
氨基酸假冒蛋白粉有什么危害?
简单地来说,“人财两空”。
用氨基酸掺假,本质上是欺骗。但商家精明的地方在于,用劣质氨基酸短期内是吃不出什么大病的,不容易招来监管机构调查。但对于长期使用劣质蛋白粉的健身爱好者来说,至少有以下危害:
-影响训练效果
作为健身爱好者,练了没吃够是很亏的。当你以为自己吃了20克蛋白质,结果只有10克时,练得又累,恢复又慢,很可能给你造成心灵伤害。
-影响健康
我们谈到的廉价原料,其实不只是甘氨酸、牛磺酸等氨基酸,商家其实可以更加没下限——就像三鹿用三聚氰胺一样,所以这部分是算不出下限的。
而就算制造商还算有点良心,过量服用特定的氨基酸也不一定安全。牛磺酸相对安全,但过量服用甘氨酸、精氨酸、肌酸等会导致部分人肠胃受到刺激,出现恶心、呕吐症状。
这里想到,索队以前写过一篇关于BCAA的科普,讲到有论文认为BCAA可能有负面增肌效果:主要论点是不平衡的氨基酸补剂可能会限制亮氨酸的有效性,同时和其他氨基酸竞争转运过程——导致降低蛋白质合成的速率。
而我们其实知道,BCAA已经是研究丰富,经过配比、相对安全的补剂了——那么无良蛋白粉商家自己根据成本添加的氨基酸配方,可能问题要更多了。
如何选择蛋白粉?
说了半天劣质蛋白粉,要怎么选是个大问题。索队也算是在健身补剂行业摸爬滚打了这么久了,还是可以有几个建议可以给的:
-学会读配料表
甘氨酸、牛磺酸30克每份里可以占五六克的,就很可疑了。无论蛋白粉商家怎么宣扬自己
是什么“正氮”、什么强化、复合配方。预算有限的情况下,成分越简单越好。
关于配料表,还有个小窍门:看亮氨酸含量推算蛋白质含量——毕竟亮氨酸比较贵。一般亮氨酸在乳清蛋白中占比约13.6%,可以自己推算一下。
-看价格
是的,就这么简单,没有检测设备的情况下,对消费者来说,看价格最直接。
蛋白粉是一个原料和生产过程都非常透明,没什么技术含量可言的产品。这种产品利润率很低,但也不会有便宜可捡。
——如果你觉得你捡到了便宜,额,大概率是你被别人捡了便宜。
总结
总结一下,卖蛋白粉用便宜氨基酸充数,挂羊头卖狗肉的事件,本质上还是监管制度的问题。当年全靠reddit论坛上健身爱好者们众筹自行检测蛋白质含量,才有了后面的集体诉讼事件。
而国内补剂行业才刚刚发展起来,索队希望商家们可以好好做生意,不要学美国人的歪风邪气。
对于我们消费者来说,买东西前,最好学点基础知识,读一读索队的文章。
或者就采取这个原则:踏踏实实选成分最简单、价格最正常的——不要花里胡哨的配方,也不要妄想捡大便宜或者割商人的韭菜。不当“聪明人”,也不当傻子。
尤其是,之后几个月,蛋白粉原料价格可能还会继续走高,这时候你要是在朋友圈里看见过于便宜的产品,记得留神。
“三聚氰胺”美国蛋白粉事件,可以给我们什么教训,国外三聚氰胺事件
【
#首款基因编辑番茄上市#,人类离“完美食材”还有多远?】9月15日,日本一初创企业(Sanatech Seed)推出了利用基因编辑技术开发的、含有大量氨基酸(GABA)的西红柿,为日本国内首次销售利用基因编辑进行品种改良的食品。包括运费在内,该产品售价约合人民币89元/斤。
该企业表示,计划从今年冬天开始销售该产品的衍生品——西红柿酱。两款商品销售时都将注明采用了基因编辑技术。
这款西红柿的卖点在于:富含氨基酸,具有抑制血压上升、缓解压力的作用。基因编辑过的西红柿氨基酸(GABA)含量是普通西红柿的5~6倍。一个西红柿含有的氨基酸含量,“作为一天的摄入量便足够了”。
基因编辑不等于“转基因”
关于转基因食物的争论,自20世纪80年代初便有了,最早起源于转基因食品最多的美国。可以长时间保存的西红柿会让人体变异吗?人类吃多了这种食物会不会变成活体木乃伊?在英国,就曾发生环保组织狂摔超市中的基因食品、各媒体纷纷声讨转基因食品的事件。
而这一问题还是不同于我们在此讨论的问题,因为“基因编辑”其实不等同我们常说的“转基因食物”。
这这里我们还是要提一下晦涩的科学原理,基因编辑是切断部分基因加以改变的技术。可以随意调节目标基因的作用,突出特定的功能和性质。与通过杂交的传统品种改良相比,改良的效率更高,不仅可以应用于食品,还可以应用于新药及农作物的品种改良等。
而“转基因”属于人为制造自然界不可能发生的变异,安全性和对环境的影响都还不明。基因编辑为改变对象作物的自身基因,因此被认为安全性高。
用通俗的话来讲,转基因是“分离、重组”,基因编辑则对目标进行基因修饰。
两者虽然原理不同,也有国家认为基因编辑也该被严格监控。比如,在北美、南美和日本的大部分地区,“基因编辑”被认为是 “非转基因”。然而,在欧洲,这种做法仍然被认为是转基因,并受到严格监管。
世界“基因编辑”大风刮起来了
在英国,其利用基因编辑技术培育“健康”小麦可以使致癌物降低超90%。“在以油炸、烘焙等方式加工以小麦面粉为原料的食品时,会产生大量致癌物质”,而这种利用基因编辑技术培育的小麦则趋近完美。
美国食品药品监督管理局于2020年12月14日批准将基因编辑猪用于食品和医疗产品,这种猪可以在医疗上提供器官和组织为人类进行移植、同时它的肉对肉类过敏者来说可以安全食用。
不得不说,这一趋势越来越风靡全球。自1994年,世界所公认的第一种获得消费许可的商业种植的转基因作物——美国加尔金公司发布的番茄(Flavr Savr番茄)、到次年(1995年),美国又发布抗虫害功能的马铃薯,再到孟加拉国有望成为全球第一个种植转基因黄金大米的国家、阿根廷政府2020年10月9日批准抗旱型转基因小麦的商业种植。
虽然批评之声从未间断,但事实上是新事物在这个年代被接受度更高了。
人类想要培育“完美食物”,还有很长的路要走
今年6月,美国一公司称将会在一两年内培育无籽黑莓、无核樱桃,作为美国Pairwise公司的首批产品之一,报道称它的味道会比传统品种更稳定,这也就意味着口感更好。所有这些都可以通过传统的育种技术完成,“但由于果树需要多年才能成熟,这将是一个非常长期的项目。”
负责人说:“理论上可以通过育种来实现,但这需要100-150年。”“我们想生产的产品、和我们认为消费者想要的产品在我们的有生之年是无法实现的,这个过程太慢了。” 随着时间的推移,人类对品味、格调与对食材的要求也更高了,可物质条件仍束缚着大多数人在地面上,只有科学家先行、为后人开辟道路。
人类探索科学的脚步从未停止,也许我们有生之年享受成果的可能性也不大,为了“趋近完美”,科学家们还在路上。